临床儿科杂志

作者：欧寒冰

单位：1.福建医科大学临床医学部，2.厦门大学附属中山医院血液科（福建厦门　361004）

关键词：β地中海贫血；　治疗；　造血干细胞移植；　基因治疗,

：β地中海贫血是β-珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白中β-珠蛋白链合成减少或缺乏，红细胞寿命缩短的一种遗 传性溶血性贫血。临床表现轻重不一，重型患者可因贫血、脓毒症和全身衰竭死亡。输血、袪铁、脾切除术等为既往常用的 治疗方案。因铁过载、免疫功能低下和治疗效果欠佳等原因，新的治疗方案应运而生，包括药物诱导γ-珠蛋白基因活化、 异基因造血干细胞移植以及基因治疗。文章综述重型β地中海贫血治疗的研究进展。

来源：2019年第2期

《临床儿科》期刊编辑部

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