临床儿科杂志

作者：陈志伟,刘 健,王英洁,等

单位：郑州大学第一附属医院儿科（河南郑州 450052）

关键词：范可尼贫血； 造血干细胞移植； 移植物抗宿主病； 减剂量预处理,

基金：国家自然科学基金青年基金项目（No.81600133）；郑州大学青年教师基础研究培育基金（No.JC21854036）

目的 探讨减剂量预处理造血干细胞移植（HSCT）治疗范可尼贫血（FA）的疗效，为优化FA移植方案提 供依据。方法 回顾分析2018年1月至 2021年1月经HSCT治疗FA患儿的临床资料及随访结果。结果 3例FA患儿， 女1例、男2例，中位发病年龄6.1（3.6~13.4）岁，中位移植年龄7.2（5.7~14.0）岁。无关HLA不全相合（9/10）HSCT 1例，亲缘HLA全相合（10/10）HSCT 1例，无关HLA全相合（10/10）HSCT 1例。采用氟达拉滨、减剂量环磷酰胺 （40 mg/kg）联合抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案。3例FA患儿回输单个核细胞中位计数为9.0（8. 9~11. 2）× 108 /kg，外周干细胞中CD34+ 细胞中位计数为4.5（3.1~5.2）×106 /kg。3例FA患儿的造血功能均获得重建，粒细胞植 入中位时间12（12 ~ 14）d，血小板植入中位时间13（12 ~ 14）d。随访至2021年4月，2例患儿无事件存活，1例因出现严 重感染、移植物抗宿主病Ⅲ级等并发症死亡。结论 减剂量预处理HSCT治疗FA是可行的，继续探索治疗FA的个体 化HSCT方案十分必要。

来源：2022年第1期

《临床儿科》期刊编辑部

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