国内刊号：31-1377/R
国际刊号：1000-3606
发布日期:
作者：习必鑫, 胡群, 刘爱国
单位：华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科（湖北武汉 430030）
关键词：范可尼贫血,基因治疗,临床研究,病毒载体,
范可尼贫血是一种罕见的单基因缺陷疾病，以进行性骨髓造血功能衰竭为主要特征。异基因造血干细胞移植是范可尼贫血最主要的治疗方式，但是移植相关并发症的发病率和致死率较高，严重影响患儿的生活质量。近30年来，随着医学的进步与发展，基因治疗有望成为治愈儿童范可尼贫血的新型低毒性治疗方式。文章旨在综述儿童范可尼贫血基因治疗的研究进展。
来源：2023年第2期
《临床儿科》期刊编辑部