临床儿科杂志

作者：梁欢, 盛海, 卫海燕, 杨玉, 杜红伟, 刘芳, 杨利, 王美娜, 王莉, 马青, 张惠文, 顾学范

单位：1.上海交通大学医学院附属新华医院 上海市儿科医学研究所儿内分泌遗传科（上海 200092）2.安徽安科生物工程（集团）股份有限公司 基因工程制药安徽省重点实验室（安徽合肥 230088）3.郑州大学附属儿童医院 河南省儿童医院郑州儿童医院 河南省儿童遗传代谢性疾病重点实验室（河南郑州 450000）4.江西省儿童医院内分泌遗传代谢科（江西南昌 330006）5.吉林大学第一医院小儿内分泌科（吉林长春 130021）

关键词：特发性矮小症,重组人生长激素,有效性,安全性,

目的 评价注射用重组人生长激素（rhGH）治疗中国青春期前特发性矮小症（ISS）的有效性和安全性。方法 该研究为2016年12月27日至2020年07月30日，招募青春期前ISS患儿开展的一项随机、开放、空白对照、多中心的Ⅲ期临床试验。纳入受试者以3:3:1的比例随机分配至高剂量组、低剂量组和空白对照组，rhGH的给药周期为52周。观察治疗前后实际年龄的身高标准差积分变化（ΔHT SDS)，治疗结束时受试者的年生长速率（HV）和骨成熟情况，同时考察治疗期间药物安全性。结果 共有150例受试者完成了试验。基线时各组受试者的年龄、骨龄、性别、身高、体重、体质指数及HT-SDS、年HV、胰岛素样生长因子1水平差异均无统计学意义（P>0.05）。全数据集分析（FAS）和符合方案集（PPS）分析均发现，第26、39、52周，高剂量组、低剂量组和对照组之间ΔHT SDS的差异均有统计学意义（P<0.001）；两两比较发现，高剂量和低剂量组的ΔHT SDS均高于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）。FAS分析发现，第13、26、39、52周，高剂量组、低剂量组和对照组之间HV的差异均有统计学意义（P<0.001）；两两比较发现，高剂量和低剂量组的HV均高于对照组，差异均有统计学意义（P<0.05）。第52周，各组之间骨成熟差异无统计学意义（P>0.05）。研究过程中，无严重不良反应发生。结论 注射用rhGH治疗ISS疗效确切，患儿用药52周后有明显的身高增长，但对终身高的作用和安全性尚需更多的观察与评估。

来源：2023年第10期

《临床儿科》期刊编辑部

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