临床儿科杂志

作者：何冠兰, 韦秋芬, 李娜, 陈少萍, 刘云媛, 廖莎莎, 唐秀能

单位：广西壮族自治区妇幼保健院（广西南宁 530000）

关键词：脊髓性肌萎缩症,诺西那生钠,运动功能,meta分析,儿童,

基金：广西壮族自治区临床综合评价中心项目(22002)

目的 采用meta分析方法评估诺西那生钠治疗儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床疗效。方法 通过检索Cochrane Library、Embase、PubMed、Web of Science、ClinicalTrial.gov、CBM、CNKI、万方和VIP数据库，检索时限为建库至2022年12月31日。由2名研究者独立筛选文献、提取资料并评价纳入研究的偏倚风险后，采用Stata 14.0进行meta分析。结果 共纳入14篇队列研究，1 274例年龄<18岁SMA患者。治疗期间，运动功能指标费城儿童医院神经肌肉障碍婴儿测试评分（CHOP-INTEND）、Hammersmith婴儿神经病学检查第2部分（HINE-2）评分、Hammersmith运动功能（HFMSE）评分、上肢运动功能（RULM）评分均有显著改善，合并均数差分别为9.08（95%CI：7.17~10.99)、2.08（95%CI：1.26~2.90)、3.83（95%CI：2.15~5.50)、2.42（95%CI：1.33~3.52)；临床改善率分别为0.77（95%CI：0.71~0.82)、0.39（95%CI：0.31~0.48)、0.53（95%CI：0.33~0.72)、0.56（95%CI：0.49~0.63)。结论 诺西那生钠对SMA 1、2、3型患儿的运动功能有较大改善，受纳入研究质量和样本量的限制，上述结论尚待更多高质量研究予以验证。

来源：2023年第12期

《临床儿科》期刊编辑部

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