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国内刊号：31-1377/R
国际刊号：1000-3606
发布日期:
作者：陈国庆, 张惠文
单位：上海交通大学医学院附属新华医院 上海市儿科医学研究所儿科内分泌遗传代谢病研究室（上海 200082）
关键词：黏多糖贮积症Ⅱ型,基因治疗,临床试验,腺相关病毒,
酶替代治疗（ERT）和造血干细胞移植（HSCT）是黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ）现阶段的主要治疗方法。这两种疗法能够有效控制躯体症状恶化，但对中枢神经系统功能改善有限，其主要局限在于血脑屏障（BBB）会阻止包括酶在内的大分子物质进入脑内，从而影响治疗效果。基因治疗是一种新兴MPSⅡ治疗方法。本文将阐述MPSⅡ基因治疗临床前研究现状和正在进行的临床试验，以展示该领域的最新进展。
来源：2024年第3期
《临床儿科》期刊编辑部
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