临床儿科杂志

作者：杨柳, 苏萌, 张婧, 安康, 蔡娇阳, 钱娟, 汤燕静, 李本尚

单位：上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液肿瘤科（上海 200127）

关键词：嵌合抗原受体T细胞,MLL基因重排,急性淋巴细胞白血病,难治/复发,儿童,

基金：国家自然科学基金项目(81670174)

目的 分析双靶点CD19/CD22嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗混合谱系白血病基因重排（MLL-r）阳性难治/复发急性B系淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患儿的有效性及安全性。方法 回顾性分析2019年10月至2021年11月接受双靶点CD19/CD22 CAR-T治疗的MLL-r阳性R/R B-ALL患儿的临床资料。结果 共纳入37例MLL-r阳性R/R B-ALL患儿，男24例、女13例，诊断时中位年龄1.2（0.5~2.6）岁，其中17例（45.9%）为婴儿白血病。CAR-T细胞输注后中位时间9（7~13）天，37例患儿的完全缓解率达100%。中位随访时间28.2（11.3~30.9）个月，3年总体生存（OS）率为67.6%（95%CI：52.5%~82.7%），3年无事件生存率为59.5%（95%CI：43.6%~75.4%）。75.7%（28/37）的患者在CAR-T细胞治疗后接受过异基因造血干细胞移植，移植距离CAR-T细胞输注的中位时间为83（61~92）天。接受巩固性移植与未接受患儿的2年OS分别为75.0%（95%CI：58.9~91.1%）与44.4%（95%CI：11.9%~76.9%），差异无统计学意义（P=0.068）。35.1%（13/37）的患儿复发，中位复发时间为156（86~202）天，其中4例为CD19、CD22双阳性复发，2例CD19、CD22双阴性复发，4例单纯CD19阴性复发，1例淋系向髓系转化，另2例不明确。97.3%（36/37）患儿发生了细胞因子释放综合征，11例（29.7%）达到了3~4级，5例（13.5%）患儿出现了免疫效应细胞相关神经毒性综合征；无CAR-T细胞治疗合并症导致的死亡。结论 CD19/CD22 CAR-T细胞治疗可有效诱导MLL-r阳性儿童R/R B-ALL获得快速缓解，且不良反应可耐受。

来源：2024年第10期

《临床儿科》期刊编辑部

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