临床儿科杂志

作者：吴献, 刘艳, 刘昕竹, 黄晓会, 马婧, 徐阿晶, 幸小东, 蒋文高, 张健

单位：1.上海交通大学医学院附属新华医院（上海 200092）2.重庆医科大学药学院（重庆 400016）

关键词：脊髓性肌萎缩症,疾病修正治疗,有效性,安全性,真实世界研究,

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性的神经肌肉疾病，会导致患者出现渐进式的肌无力和肌萎缩，严重者甚至死亡。近年来，SMA修正治疗药物的出现，极大地改善了患者的临床症状及提升了患者的生活质量。此类药物的长期有效性和安全性，以及对疗效的各种影响因素尚未明确，需进一步监测和研究。本文通过对SMA修正治疗药物的真实世界有效性、安全性研究进行综述，以期对SMA精准化及个体化治疗提供一些新启发及思考。

来源：2025年第1期

《临床儿科》期刊编辑部

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