临床儿科杂志

作者：郑诺, 陈曼, 张冬丽, 刘晓鸣

单位：徐州市儿童医院（江苏徐州 221000）

关键词：奥法妥木单抗,水通道蛋白4抗体,视神经脊髓炎谱系疾病,难治性,

探讨奥法妥木单抗（OFA）治疗难治性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者的可行性和有效性。患儿，女，15岁，血清水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）阳性多次复发的NMOSD，曾先后给予静脉注射甲基泼尼松龙琥珀酸钠、免疫球蛋白、利妥昔单抗（RTX），并口服醋酸泼尼松、吗替麦考酚酯治疗5年，9个月前开始间隔接受4剂OFA治疗（20 mg，皮下注射），观察患儿在OFA治疗的9个月期间NMOSD是否复发，血清AQP4-IgG抗体滴度，外周血B细胞水平以及头颅和脊髓MRI变化。患儿在OFA治疗的9个月期间症状稳定，无复发，血清AQP4-IgG滴度下降，复查头颅及脊髓MRI病灶减少，无新发病灶，耐受性好，无过敏反应或继发感染，除B细胞完全耗竭，未发现淋巴细胞减少或低丙种球蛋白血症。对于难治性NMOSD或其他免疫治疗不耐受的患儿，皮下注射OFA可能是一种安全有效的替代治疗。

来源：2025年第4期

《临床儿科》期刊编辑部

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