临床儿科杂志

作者：刘昕竹, 幸小东, 刘宇, 刘艳, 蒋文高, 张健, 杨军林

单位：1.临床药学部 上海交通大学医学院附属新华医院（上海 200092）2.脊柱中心 上海交通大学医学院附属新华医院（上海 200092）3.重庆医科大学药学院（重庆 400016）

关键词：脊髓性肌萎缩症,诺西那生钠,脊柱侧凸,

基金：上海交通大学医学院高水平地方高校建设项目;教育部·上海市临床与转化医学协同创新中心重点科研项目(CCTS-2022205)

目的 探究诺西那生钠在合并脊柱侧凸脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）患者中的疗效及安全性。方法 回顾性分析2022年1月至2024年6月脊柱中心规律接受诺西那生钠治疗的脊柱侧凸SMA患者的临床资料，包括电子病历系统采集的基本信息、手术史、影像学检查等。随访期间，选用患者上肢模块修订版评分（RULM）、汉默史密斯功能性运动量表扩展版（HFMSE）和脊髓性肌萎缩症独立量表-上肢模块（SMAIS-ULM）三种量表对患者进行评估，并与治疗前基线数据比较。结果 共22例SMA患者被纳入分析，中位年龄13.2(9.8~21.8)岁，近半数患者（41%）独坐不能，治疗前Cobb角101.0(42.3~121.3)度，其中17例患者（77.3%）在随访期内接受了脊柱侧凸矫正手术，中位随访时间22(13~26)月。经诺西那生钠治疗后，患者RULM评分提升（P<0.001），18例患者（81.8%）的运动功能得到具临床意义的改善。此外，患者及照护者的SMAIS-ULM评分也有提升。治疗过程中，13例患者（59.1%）报告了头晕、恶心、鞘注部位疼痛等不良反应，另有2例出现腹泻、脱发。结论 诺西那生钠能改善合并脊柱侧凸SMA患者的上肢运动功能并提高其生活自理独立性，该效果独立于手术影响，且安全性良好。

来源：2025年第10期

《临床儿科》期刊编辑部

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