临床儿科杂志

作者：吉音文, 黄晓敏, 邹朝春, 毛姗姗

单位：1.浙江大学医学院附属儿童医院（浙江杭州 310052）2.广州市增城区疾病预防控制中心（广东广州 511300）

关键词：罕见病,临床试验,中国临床试验注册中心,特征分析,

基金：国家自然科学基金面上项目(82271735)

目的 分析中国临床试验注册中心（ChiCTR）儿童罕见病临床试验的注册特征与研究现状。方法 基于我国第一批和第二批罕见病目录，检索ChiCTR自建库至2025年2月7日的儿童罕见病临床试验注册信息，进行数据整理和统计分析，并对不同阶段试验特征进行比较。结果 所纳入的225项儿童罕见病注册临床试验，共涉及61个病种。其中，169项（75.11%）的组长单位位于上海市（62项）、北京市（49项）、广东省（25项）、重庆市（17项）、四川省（16项）这五个省或直辖市，169项（75.11%）组长单位为非儿童医疗机构，56项（24.89%）为儿童医疗机构。单中心研究为主（171项，76.00%），跨省多中心研究40项（17.78%），而省内多中心研究仅有10项（4.44%）。研究经费主要来源于自筹95项（42.22%）和政府支持56项（24.89%），企业出资23项（10.22%）。研究类型以探索性研究/预试验、Ⅳ期研究占56.73%，干预性研究中非随机方法最为常用（53.85%），29.33%采用药物治疗。2008—2017年实施的临床试验更倾向多中心（P=0.03）和随机化（P=0.002），2018—2025年实施的临床试验更倾向预注册（P=0.002）和设数据管理委员会（P<0.001）。结论 我国儿童罕见病研究注册数量持续增长，以药物治疗为主，预注册及数据管理受重视。一方面体现出一些地域特点，但同时也存在信息不全、方法学不严谨、资源不均等问题，建议加强临床试验全流程规范化管理，推进高质量、大规模多中心临床研究，以推动新技术和新方法在临床的科学应用。

来源：2025年第11期

《临床儿科》期刊编辑部

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