临床儿科杂志

作者：吴正宙, 詹丽萍, 徐宏贵, 李欣瑜, 王茵, 阙丽萍, 方建培, 黄科

单位：中山大学孙逸仙纪念医院儿科（广东广州 510120）

关键词：异基因造血干细胞移植,高危,急性T淋巴细胞白血病,克拉屈滨,预处理方案,儿童,

目的 探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗儿童高危急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）的疗效及预后影响因素，比较不同治疗方案的疗效差异，探讨预处理方案对T-ALL患者allo-HSCT的影响。比较含克拉屈滨（Cla）与不含Cla（氟达拉滨，Flu）两种预处理方案在脐血移植（UCBT）中的效果，以及与基于全身照射（TBI）的外周血造血干细胞移植（PBSCT）方案的差异。 方法 回顾性分析2017年2月至2023年3月接受allo-HSCT的高危T-ALL患儿的临床资料。采用Kaplan-Meier法分析患儿3年的总生存（OS）率、无白血病生存（LFS）率、慢性移植物抗宿主病（cGVHD）累积发生率、累积复发率（CIR）、累积移植相关死亡率（TRM），采用Log-rank检验分析影响高危T-ALL患儿预后的因素。比较含克拉屈滨（Cla）预处理方案的UCBT组、含氟达拉滨（Flu）预处理方案的UCBT组和基于全身照射（TBI）预处理的外周血造血干细胞移植（PBSCT-TBI）组3组之间预处理相关毒性反应、移植后感染以及3年OS率差异。 结果 在23例高危T-ALL患儿中，男19例（82.6%）、女4例（17.4%），中位年龄为9.5（1.9~14）岁，诊断至移植的中位时间为7.5（6~29）个月。23例高危T-ALL患儿中性粒细胞均成功植入，UCBT患儿植入中位时间为18（12~38）d，PBSCT患儿植入中位时间12（11~15）d。UCBT患儿血小板植入中位时间为36（27~61）d，其中1例血小板未植入；PBSCT患儿血小板均植入，植入中位时间为13（9~25）d。5例（21.7%）患儿出现3级以上预处理相关毒性反应（主要表现为胃肠道反应、口腔黏膜炎、感染），14例为1~2级毒性反应，4例未发生毒性反应。23例患儿移植100天内无死亡发生，Ⅲ~Ⅳ度aGVHD发生率为26.1%（6/23），3年的cGVHD累积发生率为（27.15±13.33）%。共18例（78.3%）在移植后发生不同部位及不同程度的感染，以肺炎（10例）、BK多瘤病毒感染相关出血性膀胱炎（7例）以及侵袭性真菌感染（6例）为主。23例患儿移植后中位随访时间34（5~92）个月，LFS 18例、死亡5例。23例患儿3年OS为（77.5±8.9）%，LFS与OS一致。3年CIR及TRM分别为（13.04±7.19）%和（9.21±6.4）%。PBSCT-TBI组中性粒细胞及血小板植入时间均短于UCBT-Cla组和UCBT-Flu组（P<0.05）。UCBT-Cla组、UCBT-Flu组、PBSCT-TBI组之间预处理毒性反应，aGVHD及cGVHD发生率、移植后感染、3年OS率差异均无统计学意义（P>0.05）。Log-rank检验发现，初诊时中枢神经系统（CNS）受累可能为影响高危T-ALL患儿OS的高危因素（P<0.05）；年龄≥10岁、初诊时有CNS受累、移植前疾病状态为二次完全缓解（CR2）和符合难治性白血病可能为高危T-ALL移植后复发的高危因素（P<0.05）。 结论 allo-HSCT可有效改善儿童高危T-ALL的长期生存，且TRM较低。初诊CNS受累是预后不良的重要标志。含Cla的预处理方案在UCBT中展现出降低复发率、提高生存率的潜力。UCBT-Cla方案可能是一种有前景的替代选择，值得进一步研究。

来源：2025年第12期

《临床儿科》期刊编辑部

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